点评专家：达州市中心医院 杨丽华 慢性髓性白血病（CML）是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15％，全球年发病率为1.6/10万～2/10万。目前以伊马替尼为代表的TKI已成为 CML 患者首选一线方案，我国自主研发的氟马替尼用于新诊断CML慢性期患者一线治疗获得成功，被中国食品药品监督管理局（CFDA）批准用于新诊断 CML 慢性期患者一线治疗。在此达州市中心医院血液科的杨丽华和张端众教授对于氟马替尼用于慢粒慢性期患者治疗有深切的用药体会，他们带来的诊疗方案究竟如何呢，现在就和小编一起来学习一下吧！ 病例讲解 张端众 主治医师 达州市血液专委会委员 达州市中心医院血液内科 四川省老年医学会血液专委会委员 达州市血液病医疗质量控制中心秘书 病 例 介 绍 查体：消瘦面容，焦虑不安，轻度贫血貌，皮肤粘膜无瘀点瘀斑，浅表淋巴结未扪及肿大，胸骨无压痛，心肺未及明显异常。脾脏于肋下6cm可触及。 辅助检查：血常规：白细胞133*109/L、嗜碱性粒细胞百分比1.2%、血红蛋白95g/L、血小板324*109/L； 生化：肝肾功未见明显异常、LDH 585U/L；凝血象正常。输血前检查未见明显异常。 腹部彩超：胆囊切除术后、脾厚约5.4cm、肋下约6.1cm。心电图：正常。 既往史及个人史：5年前行胆囊切除术。 入 院 诊 断 诊断（MICM）依据 骨髓细胞学：慢性粒细胞白血病（慢性期）骨髓象，骨髓增生极度活跃，原始粒细胞占5%、早幼粒细胞占5%、易见嗜酸性、嗜碱性粒细胞。 免疫分型：原始细胞占有核细胞1.46%、下阶段粒细胞部分表达CD56，嗜碱性粒细胞占有核细胞3.15%。 染色体：46,XX,t(9;22)(q34;q11)[20]。 融合基因：P210阳性 BCR-ABL1/ABL1：100.40%。 ABL激酶突变检测：阴性。 入院诊断：慢性粒细胞白血病（慢性期） Sokal评分：0.9 中危； ELTS评分：1.607 中危； EUTOS评分：32.8 低危。 诊 疗 方 案 患者基本情况 1、患者为中年女性，无基础疾病，治疗要求高，追求TFR。 2、Sokal评分：0.9 中危；ELTS评分：1.607 中危；EUTOS评分：32.8 低危。 3、性情焦虑 据表，氟马替尼与伊马替尼的PFS相近，但可以明显观察到氟马替尼的3个月EMR（83.4%）明显高于伊马替尼（54.4%）。 氟马替尼对野生型及常见突变型，BCR-ABL的抑制作用更强； 氟马替尼高选择性抑制Abl激酶，脱靶现象更少，伊马替尼以及尼洛替尼的相关副反应都与脱靶效应有关，脱靶效应越少，毒副反应也越小，因此相比之下氟马替尼的副反应更小。 2020年2月15日，使用氟马替尼 600g qd治疗。 后 期 随 访 及 小 结 PCR监测提示： 1.患者获得了EMR：长期PFS和OS的有效预测因子； 2.3个月随访BCR/ABL p210 (IS) 0.5269%；6个月随访BCR/ABL p210 (IS) 0.09%，检查结果显示患者均获得最佳治疗，目前疗效较好。 治 疗 体 会 1、氟马替尼安全有效； 2、氟马替尼相关副反应小； 3、患者依从性好，氟马替尼只用服用一次，不像尼洛替尼需要服用两次； 4、目前患者仍在随访中，最新检查报告待查，但医患信心都比较足，诊疗效果达到预期。 专家点评 杨丽华 主任医师 达州市医学会内科专委会委员 四川省医学会血液专委会常委 四川省女医师协会副主任委员 四川省老年医学会血液专委会委员 重庆中西医血液专委会副主任委员 达州市医学会血液专委会主任委员 达州市血液病医疗质量控制中心主任 重庆市抗癌协会血液肿瘤专委会委员 这是一例中年女性典型慢性粒细胞白血病（慢性期）病员。 根据慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南（2020年版），结合患者中年女性无基础疾病，治疗要求高，追求TFR且根据Sokal评分0.9中危，ELTS评分1.607 中危，同时目前我国自主研发的氟马替尼，用于新诊断CML慢性期患者一线治疗获得成效，被中国食品药品监督管理局（CFDA）批准用于新诊断CML慢性期一线治疗，因此该病员选择氟马替尼 600mg qd治疗。 根据氟马替尼VS伊马替尼3期临床研究（FESTnd）表明，氟马替尼更快、更深达到分子学反应，达到 MMR的时间明显更短，氟马替尼的CCYR率更高，3个月的EMR更高，因此该病员服用氟马替尼后，3月后达到血液学缓解，分子生物学缓解，BCR/ABL（IS）0.76%<1%达标。 患者无血细胞减少，无皮疹、无水肿、无恶心呕吐乏力等不适，肝肾功正常安全性良好。 参考文献 1.慢性髓系白血病中国诊断与治疗指南（2020年版） 2.2020ELN慢性髓系白血病的治疗建议 3.NCCN临床实践指南，慢性髓性白血病（2020.v3） 
更多
